Découverte scientifique de l'année 2015

... CRISPR-Cas9 révolutionne la thérapie génique

Ce système constitue un extraordinaire tandem pour détecter facilement une séquence d'ADN donnée, puis la découper avec précision.

 

La microbiologiste française, Emmanuelle Charpentier (chaire Alexander von Humboldt), est une véritable pionnière dans le domaine. Avec sa consoeur américaine, Jennifer Doudna (Berkeley), elle a mis en évidence tout le potentiel du système CRISPR-Cas9 (Cas9 est une endonucléase, permettant de couper l'ADN sur deux zones de coupe actives, une pour chaque brin de la double hélice).

 

E. Charpentier a montré qu'il pouvait être utilisé pour supprimer un gène déficient (ou néfaste). Il suffit de fabriquer en laboratoire un « ARN guide » correspondant au gène que l'on souhaite cibler, puis de l'arrimer à une enzyme Cas9.... qui coupe alors ce gène.

 

Une véritable révolution en génie génétique qui envoie aux oubliettes les méthodes mises au point antérieurement (ZFNs, TALENs).